由上海药物所等单位承担科技部重大科技专项“创新药物与中药现代化”“新药筛选及关键技术平台研究”课题的国家新药筛选中心，应用先进的高通量和高内涵药物筛选技术，对我国特有的化合物样品库（包括中药在内的天然产物）实施大规模随机筛选。在对筛选发现的活性化合物进行结构优化改造的基础上，开发治疗肿瘤、中枢神经系统疾病和代谢性疾病的原创新药。作为我国创新药物研究体系的重要组成部分，以此为契机，国家新药筛选中心在国际合作方面也不断取得可喜的进展。如与瑞士Actelion医药公司的合作已经进入第三年度，发现了一个至今尚未见报道的神经调节肽U-1受体选择性小分子激动剂；与日本田边制药株式会社开展原创药物筛选合作研究，发现了一个具有高度生物活性、结构全新的烟碱型乙酰胆碱受体的小分子调节剂；与美国Cellomics公司形成战略伙伴关系，建立了我国首个具有国际先进水平的高内涵药物筛选技术平台并投入实用。这些成绩不仅提升了我国新药研究的技术水平和国际知名度，而且为相关先导化合物的下游开发奠定了坚实的基础。